L'objectif de cette proposition est de valider la dérégulation de la protéine Tau dans l'ARSACS et de mettre en place une plateforme permettant d'étudier le ciblage thérapeutique des protéines impliquées dans la pathologie de la protéine Tau en vue d'un traitement de l'ARSACS. Subvention : $98,758 Contact : Dr Anthony Hickey, directeur de...
Cibler la dérégulation de l'homéostasie calcique comme option thérapeutique potentielle pour l'ARSACS - Dr Francesca Maltecca
Les principaux objectifs de ce projet sont les suivants : 1) évaluer le rôle fonctionnel de la saccine au niveau synaptique, en particulier son implication dans le contrôle des flux de calcium au niveau des neurones de Purkinje dans l'espace postsynaptique ; 2) renforcer les preuves de l'efficacité d'un….
Le SARM1 est-il une cible thérapeutique pour l’ARSACS ? – Dr Thomas Schwarz
Ce projet utilise la souris mutante « sacsin » ainsi que des souris dépourvues de SARM1 afin de déterminer si la progression de la perte cellulaire observée dans l'ARSACS peut être ralentie ou évitée par l'inactivation de SARM1. Un résultat positif ferait de l'ARSACS un candidat de choix pour cette stratégie thérapeutique. Durée :...
L'ARSACS est-elle une tauopathie ? - Dr Paul Chapple
Les objectifs du projet seront publiés ultérieurement. Durée : projet financé sur 3 ans. Subvention : 32 827 livres. Contact : Dr Paul Chapple, professeur de biologie cellulaire moléculaire au Centre d'endocrinologie de Barts and The London, à la Queen Mary’s School of Medicine et...
Vers la détermination de la structure de la saccine – Dr Walid A. Houry
Objectif n° 1. Conception de cellules exprimant des protéines SACS marquées à des fins de purification Objectif n° 2. Purification et détermination de la structure des SACS. Objectif 3 : Purifier et déterminer la structure des mutants canadiens des SACS. Durée : projet de 2 ans. Subvention : $74 000 pour la première année. Contact : Dr Walid A. Houry,...
Éclairer les mécanismes sous-jacents à la restauration de la coordination motrice dans un modèle murin de l'ARSACS – Dr Alanna Watt
Objectif n° 1 : Identifier des cibles thérapeutiques potentielles pour le traitement de l'ARSACS Objectif n° 2 : Caractériser la physiopathologie en vue du développement futur de cibles thérapeutiques Durée : 2e année du projet subventionné Subvention : $75 000 Contacts : Dr Alanna Watt, Département de biologie, Université McGill...
Éclairer les mécanismes sous-jacents à la restauration de la coordination motrice dans un modèle murin de l'ARSACS – Dr Anne McKinney
Objectif n° 1 : Identifier des cibles thérapeutiques pour un traitement potentiel de l'ARSACS. Objectif n° 2 : Caractériser la physiopathologie en vue du développement futur de cibles thérapeutiques. Durée : 2e année du projet financé. Subvention : $50 000. Contact : Dr Anne McKinney, Département de pharmacologie et...
Le rôle de la sacine dans les synapses : modifications pathologiques précoces dans l'ARSACS – Dr Bernard Brais
Aim 1: Sacsin’s role in dendritic spines morphology Aim 1.1. Assess the impact of sacsin loss on dendritic spines morphology Aim 1.2. Assess the role of sacsin partners on dendritic spine morphology. Aim 1.3. Study spine morphology in Sacs-/- mice....
Optimisation des molécules actives en vue d’une validation préclinique in vivo du mécanisme d’inversion du phénotype de l’ARSACS – Dr Michel Bouvier
L'objectif est de mettre au point, à partir de petites molécules capables d'inverser le phénotype cellulaire de l'ARSACS, un médicament susceptible d'enrayer la progression de la maladie et/ou d'entraîner une amélioration clinique. Subvention : $160 000. Contactez le Dr Michel Bouvier, Institut de recherche en immunologie et...
Approches thérapeutiques de l'ARSACS – Dr Benoit Gentil
Obtenir une validation préclinique du concept pour les traitements de l'ARSACS reposant sur : 1) une approche de remplacement protéique ou génétique et 2) un traitement médicamenteux à base d'inhibiteurs d'HDAC. Subvention : $100 000. Contactez le Dr Benoît Gentil, Département de kinésiologie et d'éducation physique, Université McGill...