Notre projet vise à accélérer la découverte de médicaments pour l'ARSACS en utilisant une technique avancée de séquençage de l'ARN mononucléaire (snRNAseq) afin de tester huit candidats thérapeutiques sur le modèle murin de l'ARSACS (notamment dans le cadre d'études en cours menées par les Drs Gentil/Durham et les Drs Lim/Schmahmann). Contrairement aux méthodes traditionnelles qui reposent sur des tests comportementaux variables et de longue durée, notre approche mesure directement les modifications moléculaires et cellulaires au sein des principaux types de cellules cérébrales touchées par l’ARSACS, ce qui permet d’obtenir des évaluations plus précises et plus facilement transposables des effets des médicaments. En identifiant la manière dont chaque médicament modifie l’expression génique et les populations cellulaires liées à la progression de la maladie, nous pouvons hiérarchiser les traitements les plus prometteurs en vue de leur développement ultérieur. Ces travaux visent à rationaliser et à améliorer les essais précliniques, afin, à terme, de contribuer à mettre plus rapidement à la disposition de la communauté des personnes atteintes de l'ARSACS des traitements efficaces.

Financement: 100 000$

Ce projet a été financé conjointement avec le Richardson Trust Fund qui a contribué 50 000$ à ce projet.

Durée : 1e année d'un projet de trois ans